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砷联合全反式视黄酸 (ATRA) 是成人急性早幼粒细胞白血病 (APL) 的标准治疗方法。然而，尚未根据较大的样本量报告这种治疗对 APL 儿科患者的安全性和有效性。

2021年6月2日，首都医科大学，上海交通大学，苏州大学，山东大学，新疆医科大学，广西医科大学，浙江大学，遵义医科大学等42个单位联手合作，王天有作为通讯作者在Journal of Clinical Oncology （IF=32.96）在线发表题为“Arsenic Combined With All-Trans Retinoic Acid for Pediatric Acute Promyelocytic Leukemia: Report From the CCLG-APL2016 Protocol Study”的研究论文，该研究在中国 38 家医院进行了多中心试验。根据基线 WBC 计数和 FLT3-ITD 突变，新诊断的 APL 患者被分为两个风险组。标准风险组给予 ATRA 加三氧化二砷或口服砷而不进行化疗，而高危组给予 ATRA、三氧化二砷或口服砷加减剂量蒽环类药物。主要终点是无事件生存期和 2 年总生存期。

该研究招募了 193 名 APL 患者。中位随访 28.9 个月后，标准风险组的 2 年总生存率为 99%，高危组为 95%。标准风险组的 2 年无事件生存率为 97%，高风险组为 90%。治疗后血浆砷水平显著升高，治疗期间稳定有效水平为 42.9 至 63.2 ng/mL。此外，血浆、尿液、头发和指甲中的砷水平在治疗结束 6 个月后迅速降至正常。总之，该研究发现砷联合 ATRA 对儿科 APL 患者是有效且安全的。

急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是急性髓系白血病的一种亚型，在儿科人群中相对较少见。APL 已成为应用全反式维甲酸 (ATRA) 联合化疗或三氧化二砷 (ATO) 的可治愈疾病，临床试验中 90% 至 100% 的患者完全缓解 (CR) 和几项大型多中心试验报告的总生存 (OS) 率在 86% 至 97% 之间。

然而，ATO必须在医院输注，而口服砷可以在门诊给药，更经济、更方便。唯一的市售口服制剂，名为雄黄-靛蓝配方 (RIF)，已被证实可达到与静脉注射 (IV) ATO 治疗相似的结果，其优势在于降低了医疗成本，从而提高了成本效益和更短的住院时间。

由于随机对照试验表明口服 RIF 加 ATRA 不劣于 IV ATO 加 ATRA 在中国治疗成人非高危 APL 患者，疗效良好，而儿童 APL 相对较少见。根据临床流行病学和循证医学中心专家的建议，该研究设计了一项针对 APL 儿童的单臂试验。在这里，该研究报告了 193 名 APL 儿童接受砷加 ATRA 主要疗法的大型队列的 2 年结果。本研究已在中国临床试验注册中心（ChiCTR-OIN-17011227）注册。

该研究在中国 38 家医院进行了多中心试验。根据基线 WBC 计数和 FLT3-ITD 突变，新诊断的 APL 患者被分为两个风险组。标准风险组给予 ATRA 加三氧化二砷或口服砷而不进行化疗，而高危组给予 ATRA、三氧化二砷或口服砷加减剂量蒽环类药物。主要终点是无事件生存期和 2 年总生存期。

该研究招募了 193 名 APL 患者。中位随访 28.9 个月后，标准风险组的 2 年总生存率为 99%，高危组为 95%。标准风险组的 2 年无事件生存率为 97%，高风险组为 90%。治疗后血浆砷水平显著升高，治疗期间稳定有效水平为 42.9 至 63.2 ng/mL。此外，血浆、尿液、头发和指甲中的砷水平在治疗结束 6 个月后迅速降至正常。总之，该研究发现砷联合 ATRA 对儿科 APL 患者是有效且安全的。

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